Giáo sư chữa bệnh tự kỷ được biết đến khá nổi tiếng là giáo sư – tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm (Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec) thuộc nhóm nghiên cứu thực hiện được công bố trên tạp chí STEM CELLS Translational Medicine.
Ngày 09/09/2019, nghiên cứu của nhóm và giáo sư chữa bệnh tự kỷ về liệu pháp tế bào gốc được công bố chỉ ra rằng sự kết hợp giữa liệu pháp và can thiệp giáo dục có thể giúp ích đáng kể cho trẻ mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ (ASD).
Chứng rối loạn phổ tự kỷ ở trẻ
Theo Trung tâm Kiểm soát Dịch bệnh trụ sở tại Mỹ, rối loạn phổ tự kỷ ảnh hưởng đến hơn 18 trẻ trong số 1.000 trẻ em trên 8 tuổi.
Hội chứng này là một loạt các rối loạn đặc trưng bởi sự thiếu hụt giao tiếp và tương tác xã hội, hành vi bằng lời nói và không lời lặp đi lặp lại. Trẻ bị ASD cũng thường bị rối loạn giấc ngủ, co giật và khó tiêu hóa.
Chứng bệnh này vẫn chưa có nguyên nhân chính xác, nhưng một số nghiên cứu đã chỉ ra rằng nó có liên quan đến đột biến di truyền, rối loạn điều hòa miễn dịch, giảm lưu lượng máu trong não, tiếp xúc với kháng thể của mẹ khi mang thai và kết nối chức năng yếu giữa các vùng não.
Một số phương pháp có thể tiếp cận và cải thiện bệnh là liệu pháp hành vi, liệu pháp vận động, liệu pháp ngôn ngữ và thuốc.
Trước đó, công trình nghiên cứu khoa học “Kết quả của việc ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ” là đề tài nghiên cứu do Vinmec hợp tác Đại học Stanford (Mỹ) và Keele (Anh) thực hiện từ năm 2016 đã được Bộ Y tế nghiệm thu tháng 9.2019.
Nghiên cứu về cấy tế bào gốc cho trẻ tự kỷ
Theo giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho biết: “Giao tiếp xã hội, ngôn ngữ và các kỹ năng hàng ngày được cải thiện rõ rệt trong vòng 18 tháng sau khi cấy ghép tế bào gốc. Ngược lại, các hành vi lặp đi lặp lại và chứng tăng động giảm đáng kể”
Nghiên cứu kéo dài hai năm này đã được quốc tế cống nhận về ứng dụng tế bào gốc trên các nghiên cứu lâm sàng cho các bệnh lý thần kinh khác nhau bao gồm: bại não do ngạt, bại não do đốt sống sơ sinh, bại não do xuất huyết nội sọ ở thời kỳ sơ sinh.
Nghiên cứu trên dòng chuột lai tạo để có các triệu chứng giống bệnh tự kỷ cho thấy việc cấy ghép tế bào gốc trung mô dẫn đến giảm các hành vi khuôn mẫu, giảm độ cứng nhận thức và cải thiện hành vi xã hội.
Cùng với các nghiên cứu trên động vật khác đã chứng minh sự an toàn của liệu pháp này cũng như mở đường cho các thử nghiệm tiếp theo ở trẻ em.
Thí nghiệm được thực hiện ở 30 trẻ em trong độ tuổi từ 3-7 với điểm CARS (đánh giá mức độ ASD) xếp vào danh mục “nghiêm trọng”. Mỗi trẻ được truyền tế bào gốc của chính mình thông qua việc tiêm vào khoảng giữa đốt sống thắt lưng thứ tư và thứ năm, sáu tháng sau, liệu pháp sẽ được lặp lại.
Thực hiện thí nghiệm cấy tế bào gốc cho trẻ tự kỷ
Sau lần truyền tế bào gốc đầu tiên, các bé đều trải qua 8 tuần can thiệp giáo dục dựa trên Mô hình Denver Early Start – trò chơi kết hợp các nguyên tắc hành vi và phát triển. Sau đó những đứa trẻ này được đánh giá trong khoảng thời gian từ 6, 12 và 18 tháng – so sánh điểm CARS và VABS (đo lường hành vi thích ứng) của chúng với điểm số lúc ban đầu.
Kết quả nghiên cứu cho thấy liệu pháp tế bào gốc kết hợp với can thiệp giáo dục cho thấy sự cải thiện đáng kể các khiếm khuyết ở trẻ rối loạn phổ tự kỷ. Bệnh nhân được ghép tế bào gốc hai lần tách chiết từ xương liều cao, truyền qua khoang tủy sống để có thể đến được não nhiều nhất.
Giáo sư chữa bệnh tự kỷ Liêm cho biết dù cho tất cả những đứa trẻ tham gia vẫn thuộc mức độ nặng nhưng vẫn có sự cải thiện về nhiều mặt sau khi ghép BMMNC kết hợp với can thiệp giáo dục.
Sau 18 tháng thì chúng có sự thay đổi tích cực trong giao tiếp xã hội, giao tiếp bằng mắt, ngôn ngữ, hành vi và các kỹ năng hàng ngày. Trước ghép chỉ có 47% trẻ có ngôn ngữ nhưng sau ghép, tỷ lệ này đã tăng lên 93%.
Đồng thời tỷ lệ trẻ em bị rối loạn tăng động giảm 50% và số trẻ em có thể đến trường mà không cần hỗ trợ tăng lên. Số lượng bệnh nhân cần hỗ trợ giảm từ 28 xuống còn 18, mức độ tự kỷ nặng cũng giảm đáng kể.
Chi phí cấy tế bào gốc cho trẻ tự kỷ
Giáo sư – bác sĩ chữa tự kỷ giỏi Anthony Atala, Tổng biên tập Tạp chí STEM CELLS Translational Medicine, Giám đốc Viện Y học Tái sinh Wake Forest đánh giá việc phát hiện lâm sàng cho thấy việc điều trị bằng liệu pháp tế bào gốc giảm chứng rối loạn phổ tự kỷ nghiêm trọng ở trẻ em một cách an toàn.
Nghiên cứu về phát hiện đầy hứa hẹn này mở ra cơ hội cho sự phát triển của phương pháp tiếp cận y học chuyển dịch có thể giúp những trẻ em bị chứng tự kỷ.
Tế bào gốc thông thường được chiết từ 2 nguồn là mô mỡ và tủy xương. Hiện nay đã có nhiều nước trên thế giới áp dụng liệu pháp tế bào gốc điều trị cho trẻ bại não.
Nghiên cứu ở Mỹ và châu Âu cho thấy 60-70% ca bệnh thành công khi trẻ có khả năng vận động, trí tuệ và ngôn ngữ được cải thiện và hòa nhập với cộng đồng.
Tổng kết
Sulforaphane cũng thông tin Vinmec là bệnh viện tại Việt Nam có những ca đầu tiên ghép tế bào gốc để điều trị bại não cho trẻ em. Được biết, hiện tại chi phí một ca ghép tế bào gốc ở Việt Nam khoảng 120-150 triệu đồng, bằng ⅕ chi phí cho một ca điều trị tương tự ở nước ngoài, chi phí này có thể không quá đắt để cha mẹ có thể chữa bệnh cho con.
Nếu phương pháp của nhóm nghiên cứu và giáo sư chữa bệnh tự kỷ về cấy ghép tế bào gốc sau khi thực hiện mà thành công, sẽ là cơ hội mở ra cho rất nhiều trẻ em Việt Nam. Theo thống kê tỷ lệ trẻ tự kỷ ở Việt Nam hiện nay không nhỏ.
Tham khảo bài viết: Tìm hiểu những cách chữa bệnh tự kỷ ở trẻ em hiệu quả